Прорив: генна терапія повернула зір повністю сліпим мишам
У компанії Nanoscope повідомили про успіхи в застосуванні генної терапії для часткового повернення зору лабораторним мишам з повною сліпотою. Розроблений метод універсальний і, мабуть, не має побічних ефектів. Але є проблема – вчені не можуть оцінити ефективність набутого тваринами зору, наскільки він функціональний. Тому мають бути проведені досліди на людях.
Детальніше про це розповідає Час-Дій.
В офтальмології нерідкі випадки, коли око в цілому здорове, його нейронна частина справно передає сигнал в мозок, але сам цей сигнал не генерується, тому що загинули фоторецептори ока. Вони розташовані на зовнішній стороні сітківки та вловлюють світло, щоб перетворити його в хімічний сигнал і передати біполярним клітинам, які перетворять його в нейронний. Фоторецептори вкрай вразливі, і перед травмами, і перед хворобами, а ще їх нерідко губить вікова деградація.
Ідея біологів з Nanoscope в тому, що можна створити штучний хімічний сигнал, запустивши генерацію відповідних білків-опсинів вже позаду фоторецептора. Для цього вони використовували вірус-носій AAV2 для доставки гена-активатора опсинів MCO1, який ввели в сітківку через разову ін’єкцію. Протягом шести місяців у піддослідних мишей не спостерігалося ніяких патологій – подібне втручання їм не зашкодило.
Що стосується відновлення зору, то тут багато питань. З одного боку, у спочатку сліпих мишей очі знову повернулися в роботу, що підтверджено зоровими тестами і збільшеною загальною активністю. З іншого – миші бачать світло, це факт, але які деталі розрізняє їх мозок? Все ж штучна генерація опсинів не те ж саме, що їх вироблення в фоторецепторах під впливом світла. Оскільки миші не спроможні розповісти, що саме вони бачать, в Nanoscope запланували на кінець року перші експерименти з людьми з важкими формами захворювання сітківки.
Джерело: сайт Techcult
Читайте також: За останній тиждень смертність від коронавірусу в Європі зросла майже на половину: що очікувати далі